L' association aide les patients à faire valoir leurs droits et à obtenir :

 Le remboursement de leurs soins.

 Des aides financières diverses (allocation à l'éducation spécialisée, fonds d'actions sanitaires et sociales de divers organismes sociaux,etc..).

 Des échantillons de la part de laboratoires pharmaceutiques afin d'alléger les coûts des soins, d'autant que les problèmes se cumulent parfois, plusieurs adhérentes ont été abandonnées par leur conjoint à la suite de la naissance d'un enfant atteint et se retrouvent seules pour affronter l'éducation d'un ou plusieurs enfants posant des problèmes psychologiques et nécessitant une grande disponibilité du fait du temps nécessaire aux soins tout en devant assurer un travail qui constitue les seuls revenus de la famille et le seul moyen de payer les soins.

Mais au-delà de cette information sur la maladie ou de l'assistance individualisée, on se rend compte dans une société qui accorde une place croissante aux problèmes de santé et avec l'émergence de nouvelles thérapeutiques que le malade s'interroge sur les rapports que les citoyens entretiennent avec la médecine.

Le malade traditionnellement résigné à la fatalité de la génétique décidée par son médecin souhaite participer aux choix thérapeutiques, s'impliquer dans des essais, participer au débat public sur la recherche et la politique de santé.

Ainsi le statut du malade évolue-t-il, de patient le malade est devenu grâce aux associations porteuses de revendications sociales, un acteur ayant un rôle actif à jouer tant à l'égard de son médecin que dans les choix de la société. Se battre pour soi et pour les autres victimes d'une même pathologie est l'un des moyens de dépasser sa propre souffrance, sa propre maladie et assumer pleinement son destin.